עמותת הנטינגטון בישראל

טיפול באמצעות השתלת תאי גזע מהווה חזית חדשנית ומבטיחה בתחום המחלות הניווניות של מערכת העצבים בכלל, ובמחלת הנטינגטון בפרט. מרבית המחקרים בתחום בוצעו מתוך כוונה להחליף את התאים במוח שנפגעו כתוצאה מהמחלה. עד כה, הצטברו עדויות המעידות על הצלחה בניסויים בחיות מעבדה אולם ההצלחה הייתה מוגבלת מאד בניסיונות בחולים.
גישה אחרת לטיפול באמצעות השתלת תאי גזע הינה להשתמש בתאים כאמצעי לשמירה על רקמת המח הפגועה, ולאו דווקא להחליפה. התאים המושתלים מפרישים חומרים בתוך הרקמה, משפרים את מצב תאי העצב החולים, ומאטים את תהליך מותם. בהקשר זה, נודעה חשיבות רבה למשפחה של חומרים המכונים פקטורים נוירוטרופים (neurotrophic factors). פקטורים אלו חיוניים להתפתחות תקינה של מערכת העצבים, וכן לשמירה ואחזקה שוטפת שלה. באופן ספציפי, רמתו של Brian derived neurotrophic factor (BDNF) נמצאה נמוכה יותר במוחם של חולים במחלת הנטינגטון, ובניסויים בהם הופסק ייצורו של הפקטור במוחו של עכבר הודגמו תהליכים ניווניים האופייניים למחלה.
במעבדתנו, באוניברסיטת תל אביב, בהנחיית ד"ר דניאל אופן ופרופ' אלדד מלמד, התמקדנו בתאי גזע שמקורם בחולה עצמו על מנת שניתן יהיה בקלות יחסית להשתילם חזרה. השימוש בתאים אלו בטוח, כיוון שהם אינם יוצרים גידולים, זאת בהשוואה לתאי גזע עובריים שבהם קיים חשש כזה. כמו כן, השימוש בתאים אלו חוסך את הצורך במתן תרופות המדכאות את מערכת חיסון.
לאחר מאמץ מחקרי רב במשך מספר שנים פותח במעבדה פרוטוקול המשרה התמיינות של תאי גזע בוגרים לתאים מפרישי פקטורים נוירוטרופים. ניתן לומר, שבידנו כלי חשוב להעברת הפקטורים החיוניים הישר לתוך מערכת העצבים המרכזית.
עד כה, תאים אלו הוכחו כיעילים בחיות מודל למחלת פרקינסון וקיים מאמץ מחקרי להכשיר את הטכנולוגיה הזו לניסויים קליניים. במקביל, מתחיל מחקר הבודק את יעילות הטיפול התאי האמור לחיות מודל של מחלת הנטינגטון. נכון להיום, תוצאות ראשוניות מראות שיפור ניכר במצבם של עכברים טרנסגנים המבטאים את המוטציה של מחלת הנטינגטון (זן R6/2). הראנו שקיים שיפור מוטורי זמני, דחייה של תחילת הסימפטומים והארכת תוחלת החיים של העכברים. כעת אנו חוזרים על הניסויים האלו, ומרחיבים את בסיס הנתונים. כמו כן, אנו בוחנים את המנגנונים בהם התאים משפרים את הסימנים הקליניים בחיות שהושתלו.
אחת השאלות החשובות ביותר במחקר זה, היא האם תאים שמקורם בחולי הנטינגטון ישפרו באותה המידה את מצבם של חיות המודל. זאת, כיוון שהמוטציה של המחלה מתבטאת בכל תא בגוף, כולל בתאי הגזע אותם אנו חוקרים. על מנת לקדם את המחקר לקליניקה עלינו לבחון את התאים שמקורם בחולי הנטינגטון בהשוואה לתאים שנלקחים ממתנדבים בריאים. לשם כך אנו מתחילים בניסוי קליני בו אנו מבקשים מחולי הנטינגטון בשלב מוקדם של המחלה תרומת מח עצם. מדובר על פעולה פשוטה האורכת מספר רגעים בבית החולים, שיכולה לקדם באופן משמעותי את המחקר האמור. נשמח אם אנשים המעוניינים להתנדב לניסוי זה יצרו עמנו קשר.
אנו מאד מעודדים מהתוצאות הראשוניות וממשיכים במלא המרץ לחפש דרכים על מנת להביא את הטיפול המקורי שפיתחנו במהירות האפשרית לחולים.
ד"ר עפר סדן*
המעבדה לחקר מדעי המח
מכון פלזנשטיין למחקר רפואי, מרכז רפואי רבין
הפקולטה לרפואה, אוניברסיטת ת"א, ofersa@post.tau.ac.il
טלפון 039376277 או בקשר ישיר ביום המפגש 3

*דר עופר סדן, עובד במעבדה לחקר מדעי המוח במכון פלזנשטיין למחקר רפואי במרכז הרפואי רבין המסונף לפקולטה לרפואה באוניברסיטת תל אביב. לקראת מפגש המשפחות הוא הכין תיאור קצר של נושאי הרצאתו.