עמותת הנטינגטון בישראל

בתרגום קצר של מאמר שהתפרסם בhdlighthouse.org, ניכר שקרן HighQ והארגון CHDI ממשיכים לבצע עבודת קודש יסודית בקידום ומימון המחקר מציאת תרופה למחלת הנטינגטון. הנ"ל ארגנו את הכנס.

אסכם את המאמר בנקודות הבאות:

• 140 טובי החוקרים בעולם בנושא מחלת הנטינגטון השתתפו בכנס. הייתה גם נוכחות ערה של חברות תרופות וחברות ביוטכנולוגיה
• HighQ וCHDI הקימו חברה חדשה בשם: the HP Therapeutics Foundation, שמטרתה לנהל את המחקרים לתרופות שה-CHDI תבקש לחוקר בעתיד.
• בשלוש השנים האחרונות הושלמו פערים רבים, בין המחקר הבסיסי של המחלה שבוחן את התהליכים שמובילים למחלה, לבין המחקר אחר תרופה ישימה.
• נמצאו מקומות רבים שבהם יש נזק תוך תאי כתוצאה מהגן הפגום. ישנם מספר חומרים שנבדקים כדי לשמש תרופה לפגיעות הנ"ל, ביניהם HDAC inhibitors וBDNF.
• ישנם בערך 2000 תרופות מאושרות בעולם, שימוש בתורפה קיימת עבור מחלת הנטינגטון יקצר מאד את זמן המחקר וזמן אישור התרופה. גישת מחקר חדשה מבקשת לבדוק עם שילוב של שני תרופות קיימות יכול לשמש כטיפול אפקטיבי נגד המחלה. בעזרת טכנולוגיה שנקראת high throughput screening (סריקה בתפוקה גבוהה) בודקים את 4 מליון האופציות של שילוב שתי תרופות כלשהן. הבדיקות מחזירות, השילובים שנמצאים יבדקו קודם על חיות מעבדה ואח"כ על בני אדם.
• שיפור טיפולים פוטנציאלים: קואנזים-Q10 וכקראטין נחקרים כיום כטיפול עבור המחלה, ישנם חברות המעצבות מחדש את המולקולות של הקואנזים Q10 והקראטין כדי שיספגו ביתר קלות בתאי המוח ויתנו השפעה אפקטיבית יותר.

KW-6002 – תרופה שנמצאת בשלב ניסוי 3 עבור מחלת פרקינסון, נבחנת כעת עבור מחלת הנטינגטון, הערכה היא שאם התרופה תמצא אפקטיבית עבור מחלת פרקינסון ב2009 היא תהיה זמינה לשימוש לאחר אישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). אם היא תמצא אפקטיבית כנגד מחלת הנטינגטון, התהליך יהיה מהיר יחסית לאשר אותה בFDA לשימוש.