עמותת הנטינגטון בישראל

תוצאות המחקר שלב 3 על מירקסיון, שפורסמו כעת לאחר שנה שלי ניסוי, מראות שהחומר נמצא אפקטיבי כנגד המחלה בכלל אורכי הגן ובמידה ניכרת יותר על גנים עם מספר חזרות CAG קטן מ44.

לפני בערך חצי שנה ארמיאן חברת התרופות שמפתחת את התרופה מירקסיון (שמבוססת על אומגה-3) פרסמה תוצאות ביניים של חצי שנה למחקר שלב 3. דאז תוצאות המחקר לא הראו מובהקות סטטיסטית לשוני במבחנים המוטורים (TMS4 – כלי המחקר למדידת התקדמות המחלה על מדדים מוטורים – תנועתיים) בין קבוצת המחקר לקבוצת הביקורת. במילים אחרות התוצאות הראו שאין יתרון מבוסס וברור למירקסיון כנגד מחלת הנטינגטון, אין צורך לציין שפרסום זה הביא לאכזבה גדולה בקהילת משפחות ההנטינגטון העולמית.

אני הכותב באופן אישי לא מיהרתי לקבור את אומגה-3, מכיוון שהיו מחקרים רבים אחרים שהראו שהחומר בעל תכונות רבות המגנות בפני החלה, ומרבית הניסויים שנעשו על בעלי חיים נערכו באופן שבו ניטל החומר לאורך כל מחזור החיים של החיה, לעומת מחקר זה שבו ניטל חומר דומה במשך פרק זמן קצר מאד יחסית לאורך חיים שלם. יש להבדיל בין היכולת למנוע/לעקב את פריצת המחלה לבין יכולת לטפל באדם שנמצא לאחר שלב פריצת המחלה. האחרון כנראה מורכב יותר, ניתן להסיק זאת בעיקר עקב המחקר שהציג את המנגנון שבאמצעותו החולים צוברים נזקים בDNA עד שהמחלה מגיעה למצב בוא היא פורצת. מרקסיון נחקרת על אנשים חולים כמטרה לבחון את היכולת שלה להטיב את מצבם לאחר צבירת הנזקים שהתרחשה במהלך החיים. עקב כך העדפתי לא לפרסם בתפוצה רחבה את תוצאות הביניים של המרקסיון כדי לא לגרום לאנשים להפסיק להשתמש במשהו שיתכן מאד יכול להועיל להם כמניעה. עמכם הסליחה.

לשמחת כולנו תוצאות מחקר שלב 3 על מירקסיון, שפורסמו כעת לאחר שנה שלי ניסוי, מראות שהחומר כן נמצא כאפקטיבי כנגד המחלה. התוצאות הציגו מובהקות סטטיסטית לגבי כלל אוכלוסיית החולים (דבר שבעבר הם התקשו להראות) והוצגו הבדלים משמעותיים יותר על חולים עם מספר חזרות CAG קטן מ44. בכל אופן הFDA דורש מהם לקיים מחקר שלב 3 נוסף כדי להציג בצורה יותר ברורה את האפקט של החומר, כך שנצטרך להמתין זמן נוסף ולהיעזר בעוד תקווה כדי שנוכל לראות את מירקסיון הופך לתרופה מאושרת לשימוש.

 מקור הפרסום באנגלית:

http://www.hdlighthouse.org/showUpdate.php?p_articleNumber=536